拜玛林制药价格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 开发并商业化用于治疗严重且危及生命的罕见疾病和医疗状况的疗法。其商业产品包括 Vimizim，一种酶替代疗法，用于治疗黏多糖贮积症（MPS）IV型A（一种溶酶体贮积性疾病）；Naglazyme，一种用于 MPS VI 患者的重组 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶；以及 Kuvan，一种拥有专有技术的 6R-BH4 合成口服制剂，用于治疗苯丙酮尿症（Phenylketonuria，PKU），一种遗传性代谢疾病。公司的商业产品还包括 Palynziq，一种 PEG 化的重组苯丙氨酸氨基酶，通过皮下注射给药以降低血液中的 Phe 浓度；Brineura，一种用于治疗 2 型神经节脂褐质沉积症（ceroid lipofuscinosis type 2）的重组人三肽基肽酶 1（该病属于 Batten disease 的一种）；Voxzogo，每日一次注射的 c 型利钠肽类似物，用于治疗软骨发育不全（achondroplasia）；以及 Aldurazyme，一种纯化蛋白，旨在与人体酶 α-L-iduronidase 的天然存在形式完全相同。此外，它还开发 valoctocogene roxaparvovec，这是一种腺相关病毒载体（adeno associated virus vector），目前处于治疗重度 A 型血友病患者的 III 期临床试验中；BMN 307，一种 AAV5 介导的基因疗法，处于 I/II 期临床试验中，用于在 PKU 患者中实现血液 Phe 浓度的正常化；以及 BMN 255，处于 I/II 期临床试验中，用于治疗原发性高草酸尿症（primary hyperoxaluria）。公司服务于专科药房、医院以及非美国政府机构，同时也在美国、欧洲、拉丁美洲及国际市场为分销商和医药批发商提供服务。BioMarin Pharmaceutical Inc. 与 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 和 Asubio Pharma Co., Ltd. 等公司签订了许可与合作协议。公司成立于 1996 年，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔。