拜玛林制药价格

BioMarin制药公司专注于研发并推出针对严重且常致命的罕见疾病及其他危重病症的治疗方案。该公司目前销售多款关键药物产品，包括Vimizim（一种针对黏多糖贮积症IV型A的酶替代疗法）和Naglazyme（重组N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶，用于治疗MPS VI型）。另一款知名药物Kuvan（一种独特的合成口服6R-BH4制剂）用于治疗苯丙酮尿症（PKU）。此外，BioMarin还提供Palynziq（一种聚乙二醇化重组苯丙氨酸氨裂合酶，通过皮下注射降低血苯丙氨酸水平）。其他产品包括Brineura（重组人三肽基肽酶1，用于治疗神经元蜡样脂褐质沉积症2型，即巴顿病的一种亚型）；Voxzogo（每日注射的C型利钠肽类似物，用于软骨发育不全）；以及Aldurazyme（与天然人α-L-艾杜糖苷酶高度相似的纯化蛋白）。除已上市产品外，BioMarin还拥有强大的研发管线，包括valoctocogene roxaparvovec（一种腺相关病毒载体，正在进行针对重度血友病A的III期临床试验）。此外，BMN 307（一种AAV5介导的基因疗法）处于1/2期试验阶段，旨在使PKU患者的血苯丙氨酸水平正常化；BMN 255也处于针对原发性高草酸尿症的1/2期试验阶段。其客户涵盖专业药房、医院、国际政府卫生机构以及分销商和药品批发商网络。这些服务覆盖美国、欧洲、拉丁美洲及其他全球市场的患者和医疗提供商。BioMarin与Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.及Asubio Pharma Co., Ltd.等合作伙伴保持着战略许可和协作联盟。公司成立于1996年，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔。