Preço de BioMarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc. é especialista em criar e levar ao mercado tratamentos para pessoas que sofrem de doenças raras graves e frequentemente fatais e outras condições médicas críticas. A empresa atualmente comercializa vários produtos farmacêuticos importantes. Entre eles estão Vimizim, uma terapia de reposição enzimática direcionada à mucopolissacaridose (MPS) tipo IV A, um distúrbio específico de armazenamento lisossômico, e Naglazyme, uma forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase para indivíduos com MPS VI. Outra oferta notável é Kuvan, uma versão oral sintética única de 6R-BH4, prescrita para fenilcetonúria (PKU), uma condição metabólica hereditária. Expandindo ainda mais seu portfólio de produtos, a BioMarin oferece Palynziq, uma enzima fenilalanina amônia liase recombinante PEGuilada administrada por injeção subcutânea para reduzir os níveis de Phe no sangue. Também estão disponíveis Brineura, uma tripeptidil peptidase 1 humana recombinante usada no tratamento da lipofuscinose ceróide tipo 2, uma variante da doença de Batten; Voxzogo, um análogo do peptídeo natriurético tipo C injetável diário para acondroplasia; e Aldurazyme, uma proteína refinada que espelha a enzima humana natural alfa-L-iduronidase. Além de seus produtos estabelecidos, a BioMarin possui um robusto pipeline de desenvolvimento. Isso inclui valoctocogene roxaparvovec, um vetor de vírus adeno-associado em ensaios clínicos de Fase III para hemofilia A grave. Além disso, BMN 307, uma terapia gênica mediada por AAV5, está em ensaios de Fase 1/2, com o objetivo de normalizar os níveis sanguíneos de fenilalanina em pacientes com PKU, enquanto BMN 255 também está em ensaios de Fase 1/2 para hiperoxalúria primária. Sua clientela abrange farmácias especializadas, hospitais, órgãos governamentais de saúde internacionais e uma rede de distribuidores e atacadistas farmacêuticos. Esses serviços alcançam pacientes e profissionais de saúde nos Estados Unidos, Europa, América Latina e outros mercados globais. A BioMarin mantém alianças estratégicas de licenciamento e colaboração com parceiros como Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. e Asubio Pharma Co., Ltd. Fundada em 1996, a sede corporativa da empresa está localizada em San Rafael, Califórnia.