J'ai exploré certains mouvements du secteur de la génétique au cours des dernières années et honnêtement, la dynamique des actions en thérapie génique a été assez impressionnante à suivre. Tout l’espace des actions de tests génétiques a considérablement mûri, notamment avec des entreprises obtenant enfin des approbations de la FDA pour des thérapies qui semblaient impossibles il y a seulement quelques années.

Le marché de la génétique lui-même est colossal – on estime qu’il atteindra 8,98 milliards de dollars US en 2024, avec une projection à 57,13 milliards de dollars US d’ici 2034. Cela représente un taux de croissance annuel composé de 18,52 %, ce qui explique pourquoi tant de sociétés biotech investissent massivement dans ce domaine.

Laissez-moi vous présenter quelques-uns des acteurs qui ont attiré l’attention. Avidity Biosciences (RNA) a été l’un des plus grands mouvements – leur plateforme de conjugats anticorps-oligonucléotides pour des maladies musculaires rares a montré un potentiel sérieux. Ils ont obtenu le statut de thérapie innovante de la FDA pour la dystrophie myotonique, et lorsque leurs données positives de Phase 1/2 ont révélé une réduction de plus de 50 % de certains marqueurs génétiques, l’action a explosé. Elle a atteint environ 52,50 US$ en novembre 2024.

Wave Life Sciences (WVE) était une autre opération intéressante – ils travaillent sur des médicaments à base d’ARN et ont en fait démontré ce qu’ils appellent la première édition thérapeutique d’ARN chez l’humain. Ce genre de jalon attire généralement l’attention du marché. L’action a fortement bondi suite à cette annonce, atteignant des sommets autour de 16,44 US$.

UniQure (QURE) a probablement la victoire la plus tangible ici – ils ont en effet obtenu l’approbation du premier traitement génique pour l’hémophilie B en novembre 2022. Ce n’est plus une théorie, c’est un médicament commercialisé. Ils poursuivent le développement de thérapies pour la maladie de Huntington et ont obtenu une voie d’approbation accélérée auprès de la FDA, ce qui est une grosse étape.

Sangamo Therapeutics (SGMO) a connu des hauts et des bas – des données positives de Phase 3 pour le traitement de l’hémophilie A, mais aussi un coup dur lorsque Pfizer a décidé de mettre fin à leur collaboration fin 2024. C’est le genre de volatilité que l’on voit dans la biotech lorsque les partenariats évoluent.

Stoke Therapeutics (STOK) se concentre sur la médecine à base d’ARN pour l’épilepsie génétique, avec une désignation de percée pour leur candidat contre le syndrome de Dravet. C’est un autre exemple de stocks de tests génétiques et d’entreprises de thérapie génique qui font réellement avancer la médecine.

Tout le secteur semble passer d’une phase de « recherche prometteuse » à celle de « thérapies réellement approuvées », ce qui modifie considérablement le profil de risque. À surveiller si vous suivez les biotechs ou les médicaments génétiques.